Actualizado 12 de mayo, 2023
La sarcoidosis es un trastorno granulomatoso multisistémico que comúnmente afecta los pulmones en la que los afectados además de tener síntomas específicos como disnea y tos muestran una gama de otras discapacidades como la fatiga que tienen un mayor efecto en la calidad de vida (CV). Para esa entidad el tratamiento es reducir el riesgo de muerte o invalidez permanente (peligro) o mejorar la calidad de vida del paciente mientras previniendo la inflamación que puede conducir a la fibrosis pulmonar y pérdida irreversible de la función pulmonar. El consenso estándar de atención incluye corticosteroides orales que actúan mediante la supresión de genes inflamatorios.
Efzofitimod (ATYR1923) s un nuevo inmunomodulador, se une selectivamente a la neuropilina que se regula positivamente en las células inmunitarias en respuesta a la inflamación pulmonar. En este aspecto, las preguntas que se deben responder son ¿Cuál es la tolerabilidad, la seguridad y el efecto sobre los resultados de efzofitimod en la sarcoidosis pulmonar?
En un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo publicado en Chest y que evaluó múltiples dosis ascendentes de efzofitimod administradas por vía intravenosa cada 4 semanas durante 24 semanas, los enfermos se sometieron a una reducción gradual de esteroides a 5 mg/d en la semana 8 o < 5 mg /d después de la semana 16. El punto final primario fue la incidencia de eventos adversos (AA); los puntos finales secundarios incluyeron la reducción de esteroides, el cambio en la función pulmonar y los resultados informados por los pacientes en las escalas de calidad de vida relacionada con la salud. Treinta y siete pacientes recibieron al menos una dosis del medicamento del estudio que fue bien tolerado en todas las dosis, sin EA nuevos o inesperados y sin incidencia de EA dependiente de la dosis. Las dosis diarias promedio de esteroides hasta el final del estudio fueron de 6.8 mg, 6.5 mg y 5.6 mg para los grupos de 1 mg/kg, 3 mg/kg y 5 mg/kg en comparación con 7.2 mg para el placebo, lo que resultó en un valor relativo ajustado al valor inicial. reducción de esteroides del 5%, 9% y 22%, respectivamente. Se lograron mejoras clínicamente significativas en varios resultados informados por los pacientes, varios de los cuales alcanzaron significación estadística con la dosis de 5 mg/kg. Si bien la muestra es pequeña los datos señalan que Efzofitimod fue seguro y bien tolerado y se asoció con mejoras dependientes de la dosis de varios criterios de valoración clínicos en comparación con el placebo. Culver DA, Aryal S, Barney J et al. Efzofitimod for the Treatment of Pulmonary Sarcoidosis. Chest 2023; 163:881-90.